近日,南都N视频记者随广州市工业和信息化局(市生物医药产业办)一行,来到此行的核心站点之一,广州国际生物岛。
岛上绿荫掩映中,广州国家实验室的园区静谧而有序。但与常规科研机构不同,这里路灯杆上悬挂的十六字标语——“勇担使命,只争朝夕,勤思巧干,协作创新”,透露出一种属于“国家队”的紧迫感与使命感。
这种紧迫感,直观地投射在实验室的成果清单上:全球首个肿瘤体内注射微创消融药物、可在5-10分钟内出具核酸检测结果的超速q PCR仪、抗新冠药物“乐睿灵”……从2021年挂牌至今短短五年,这支科研“国家队”为何能产出如此密集的原创成果?
何谓科研“国家队”?
2021年,广州国家实验室挂牌成立,由钟南山院士领衔,锚定呼吸系统传染病、重大呼吸慢病与呼吸系统疾病诊疗装备三大主攻方向。它的目标很明确:建成具有全球影响力的原始创新策源地。
党的二十大报告明确提出,“健全新型举国体制,强化国家战略科技力量,优化配置创新资源,优化国家科研机构、高水平研究型大学、科技领军企业定位和布局,形成国家实验室体系”,为国家实验室建设发展指明了方向。
在国家战略版图中,国家实验室作为国家队,有责任、有义务担起科技自立自强使命,铸造“国之重器”。这意味着,它必须胸怀“国之大者”,凝聚战略科技力量,聚焦国家急需,多出关键性重大科技成果。
如何担此重任?
“我们采用‘核心+基地+网络’组织模式,汇聚国家战略科技力量集成创新。”广州国家实验室主任助理汪会盛开门见山介绍道。其中,“核心”与“基地”是基本盘,而开放的“网络”则联动国家医学中心、全国重点实验室,广泛与生物医药企业合作,共同构建起全链条创新体系。
记者留意到,实验室广泛凝聚全国研究力量,与清华大学、复旦大学、香港大学、香港中文大学等多家单位建立了战略合作关系,共同探索实现多领域、多层次、多形式的合作创新,推进科技深度融合交流新范式,以进一步聚焦国家战略需求,更好地提升研发水平和科技力量。
中国工程院院士钟南山曾用一个形象的比喻阐释实验室的使命:“我们的做法就像串珍珠,我们这根线把珍珠串起来,串得好就会成为一条很漂亮的项链。”
“双转化、双推广”如何打通“死亡之谷”
有了“网络”,还需要有“规则”。串起这些珍珠的“线”,就是贯穿实验室科研与转化全过程的“双转化、双推广”理念。这是广州国家实验室最核心的方法论,也是其转化模式特别之所在。
“双转化”,指的是基础研究向临床研究、经验医学向循证医学的第一次转化,以及从样品到产品再到商品的第二次转化。它确保了所有科研活动,始于临床的真实需求,终于可及的患者价值。“双推广”则致力于将简便、效优、价廉、安全的技术产品推向市场,同时把成熟的诊疗规范从顶尖医院推广至基层,让创新成果真正惠及最广大的人群。
理念很清晰,但要跨越业内共识的生物医药领域从科研到产品之间的“死亡之谷”,还需要极其精密的制度设计。为此,实验室重点打通了三个关键环节:
一是概念验证。针对成果转化项目,开展技术、产品、临床、注册、市场“五维”验证服务,提升技术成熟度及转化可行性;二是研审联动。国家及地方各级药监局深入服务实验室科研项目,评审专家提前介入辅导,研发与审评同频共振;三是监管科学。针对新技术“无标可依”的难题,开展监管科学研究,为药监局建立审评标准提供科学依据。
正是这套“组合拳”,让“双转化、双推广”从一个美好的愿景,变成了可执行、可落地的创新引擎。
解构“20个月奇迹”的背后
抗新冠病毒药物“乐睿灵”(来瑞特韦片)则是这一机制典型的代表。
2023年3月,乐睿灵获国家药监局附条件批准上市。这款我国具有完全自主知识产权的原创1类新药,不仅是国际上第一个拟肽类3CL靶点新冠单药,更重要的是,它对老年人和有基础疾病的患者更加友好,直接回应了临床中最棘手的高风险人群用药安全性这一世界难题。
“从研发立项到药品上市,乐睿灵只用了20个月。”汪会盛在提到这一点时,语气中带着自豪,“在新药研发领域,20个月是不可想象的,因为通常都需要10年左右的时间。”
这“20个月奇迹”是如何炼成的?汪会盛道出背后逻辑:“这得益于国家实验室‘总平台、总链长’的定位。我们发挥了龙头核心的牵引作用,将基础研究到临床应用的各个环节串联起来。”以实验室为核心,与全国重点实验室、科研院所、高校,优秀企业如众生药业旗下众生睿创紧密协作,锐意攻坚。
在“串珠成链”的模式下,创新合力正在多个赛道上加速产出,形成从“单品突破”到“矩阵出击”的良好态势。
在药物赛道,除了乐睿灵,全球首款靶向PB2的抗甲流新药“昂拉地韦”也已获批上市,为流感治疗提供了新的“中国选择”。针对新冠的融合蛋白疫苗V-01及二价疫苗获批紧急使用,mRNA、VLP、小分子药物等多款疫苗和药物正在开展临床试验,形成了应对呼吸系统疾病的“弹药库”。
在器械与诊断赛道,实验室开发的“CT+AI+循环血肿瘤DNA甲基化”系统,将早期肺癌的诊断准确率提高到91%,为“早发现、早治疗”提供了利器;一款超快q PCR仪,能将出具核酸检测结果的时间缩短到5-10分钟,极大地提升了应急响应效率。
在智慧预警赛道,更具前瞻性的“智慧实验室”项目正在探索中。它致力于整合多源数据,构建呼吸系统传染病的预警分析新路径,未来有望为全球的诊疗指南和公共卫生决策贡献中国智慧。
策划:王卫国 李阳
统筹:尹来 王道斌 游曼妮
采写:南都N视频记者 伍月明